Vitiligo : efficacité prolongée du ruxolitinib topique 

Le ruxolitinib crème 1,5% est la première thérapie ciblée ayant obtenu une AMM dans le vitiligo non segmentaire. Une analyse secondaire des essais randomisés TRuE-V rapporte des données de suivi jusqu’à trois ans sur la durabilité de la repigmentation et la tolérance. 

Le vitiligo non segmentaire est une dermatose auto-immune chronique, généralement bilatérale et d’apparition précoce. Les progrès de sa compréhension immunologique ont permis le développement de thérapies ciblées, dont le ruxolitinib topique 1,5%, ayant démontré une efficacité significative en termes de repigmentation, avec des résultats plus marqués au niveau facial, sans recours systématique à la photothérapie. La durabilité de cette réponse au-delà d’un an nécessitait des données de suivi prolongé. 

Une repigmentation majeure chez un patient sur deux 

Dans l’analyse des études TRuE-V, 50,3% des patients traités par ruxolitinib pendant 52 semaines atteignaient une amélioration d’au moins 75% du score facial (F-VASI75). La réponse apparaît progressive, avec des taux plus élevés lorsque la durée d’exposition est prolongée. Elle était observée quelles que soient l’étendue et l’ancienneté de la maladie, sans diminution notable chez les patients présentant un vitiligo de longue durée. 

Ces données reposent principalement sur l’évaluation à 52 semaines, correspondant au critère principal des études. Le suivi prolongé, jusqu’à trois ans, confirme la persistance de la repigmentation chez les patients poursuivant le traitement. 

Tolérance et implications pratiques 

Le ruxolitinib topique est resté globalement bien toléré au cours du suivi prolongé. Les effets  liés au traitement concernaient 13,7% des patients, sans signal de sécurité nouveau ni augmentation des effets indésirables au fil du temps. 

En pratique, ces données soutiennent l’utilisation du ruxolitinib comme traitement de fond chez l’adolescent et l’adulte atteints de vitiligo non segmentaire, notamment en cas d’atteinte faciale. Environ un patient sur deux obtient une repigmentation cliniquement significative à un an, avec une amélioration susceptible de se poursuivre au-delà. Ces données suggèrent qu’une poursuite du traitement peut être justifiée chez les répondeurs partiels. 

En Belgique, Opzelura^® bénéficie d’un remboursement conditionnel (chapitre IV) pour le vitiligo facial non segmentaire chez les patients ≥ 12 ans, après échec des corticoïdes ou inhibiteurs de la calcineurine topiques, avec évaluation clinique semestrielle et délivrance hospitalière. 

Référence  
Harris JE, Pandya AG, Lebwohl M, Hamzavi IH, Grimes P, Gottlieb AB, et al. Safety and efficacy of ruxolitinib cream for the treatment of vitiligo: a randomised controlled trial secondary analysis at 3 years. Skin Health Dis. 2024;4(6):e404. doi:10.1002/ski2.404.